Araştırma İlacına Klinik Araştırma Dışında Erişim
Transkript
Araştırma İlacına Klinik Araştırma Dışında Erişim
w w w . t i t c k . g o v. t r ARAŞTIRMA İLACINA KLİNİK ARAŞTIRMA DIŞINDA ERİŞİM Uzm. Dr. Banu BAYAR Akılcı İlaç Kullanımı ve İlaç Tedarik Yönetimi Dairesi 1 2. Ulusal Klinik Araştırmalar KONGRESİ İlaç Tedarik ve Onay Birimi Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu Ülkemizde ilaç tedariki 3 şekilde olmaktadır: 1. Ülkemizde ruhsatlı ilaçların eczaneler aracılığı ile hastalarımıza ulaştırılması 2. Ülkemizde ruhsatlı olmayan veya ruhsatlı olduğu halde çeşitli nedenlerle piyasada bulunamayan ilaçların Kurumumuz onayı ile yurtdışından temini (Yurtdışı İlaç Kullanımı) 3. Kurumumuz onayı ile açılan İnsani Amaçlı İlaca Erken Erişim Programları (compassionate use) ile ülkemizde ruhsatlı olmayan ilaçların ilgili firmalar aracılığı ile hastalarımıza ulaştırılması Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu 2 Herhangi bir hastalığın tedavisinde asıl olan; güncel tedavi rehberleri doğrultusunda etkililiği ve güvenilirliği bilimsel ve yeterli sayıda klinik çalışmalar ile kanıtlanmış, ilgili endikasyonda standart dozu belirlenerek Sağlık Bakanlığınca ruhsatlandırılmış ilaçları kullanmaktır. Bu kapsamın dışında kalan ilaçlar ile yapılması zorunlu olan tedaviler için Kurumumuzun izni gerekmektedir. Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu 3 Uzmanlık Alanına Göre Başvuruların Dağılımı (2014) Sıra No 1 2 3 4 5 6 7 8 9 10 Uzmanlık Alanı Tıbbi Onkoloji Hematoloji Romatoloji Nöroloji Kardiyoloji Nefroloji Pediatrik Nefroloji-Romatoloji Dermatoloji Göz Hastalıkları Endokrinoloji Onay Onay % Red Toplam 12.123 8.588 4.851 3714 2.758 1.800 1.514 1.312 1.259 1.298 2.725 1.271 153 96 124 107 57 84 95 98 14.848 9.859 5.004 3.810 2.882 1.907 1.571 1.396 1.354 1.396 4.810 44.027 52.561 (ED 41.785) (YD 9.817) 81,6 87,1 97 97,5 95,7 94,4 96,4 94 93 93 İlk 10 toplam Genel Toplam Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu 46.514 88,5 6.047 Başvurular içindeki %(47) 28,2 18,8 9,5 7,2 5,5 3,6 3 2,7 2,6 2,6 83,8 100 4 İNSANİ AMAÇLI İLACA ERKEN ERİŞİM PROGRAMLARI Bu programlar, ülkemizde Bakanlıkça ruhsatlandırılmış ve ulaşılabilir mevcut tıbbi ürünlerle tedavisi başarısız olmuş ciddi veya acil, hayatı tehdit edici bir hastalığı olan ve bu konuda düzenlenmiş klinik araştırmalar kapsamına alınamayan hastalara; ülkemizde ruhsatlı olmayıp, diğer ülkelerde ruhsatlı olan veya olmayan ilacın, ilacı geliştiren/temin eden firma tarafından insani gerekçelerle ücretsiz temin edilmesini amaçlayan bir düzenlemedir. Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu 5 • Amerika (Expanded Access) Avrupa (Compassionate Use) Kanada (Special Access) Avustralya (Special Access) • FDA tarafından «Expanded Access» adıyla 1987 yılından beri uygulanmakta (1987, 2009, 2013) • Amerika’da 3 şekilde uygulanmakta Hasta bazında Orta büyüklükte hasta grubunda Çok sayıda hasta içeren grupta (örn. Gefitinib NSCLC tanısında 23000 hastada) Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu 6 • İlacın geliştirilme aşamasındayken henüz FDA onayını almadan bu şekilde programlar yoluyla vermek konusunda firmalar tereddüt edebilmekte. • Açık etiketli • Faz III çalışma sonrası ruhsat alana kadar tedavi gereksinimi olan hastalar için • Acil deneysel yeni ilaç erişimi (1995 yılında Amerika’da 624 hasta) • 2004 yılında yayınlanan bir düzenleme ile Avrupa Birliği’nde Compassionate Use Program ile ilgili kılavuz 2007 yılında yürürlüğe girdi. Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu 7 • Ülkemizde 2006 yılında kılavuz ve 2009 yılında güncelleme • Bilimsel olarak izah edilebilir, çok nadir istisnai durumlar dışında, Dünyada en az Faz-II çalışmaları tamamlanmış ve Faz-III çalışmaları başlamış olan ilaçlar bu programa alınmaktadır. Bir ilacın bu programa alınabilmesi için ülkemiz dahilinde Faz çalışmaları yapılması şartı aranmaz. • Bu program klinik ilaç araştırması değildir. Programı yürüten hekim/hekimlere herhangi bir ad altında ödeme yapılamaz. • Bu programda ilacın etkililiği ile ilgili bilgi toplanılması amaçlanmaz ve bu tür bilgiler toplansa dahi, bu bilgiler Sağlık Bakanlığı tarafından ilacın ruhsatlandırılmasıyla ilgili prosedürlerde kullanılmaz. Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu 8 Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu 9 • Bu program «hasta bazında» uygulanır. • Bu program eğitim ve araştırma hastanelerinin yanısıra, uygulama yapılacak yer yönünden yeterliliği onaylanmış devlet hastaneleri ile özel hastanelerde de uygulanabilir. Ancak polikliniklerde, özel muayenehanelerde, sağlık ocaklarında ve dispanserlerde uygulanamaz. • Tedavi sırasında ortaya çıkan advers etkiler, advers etki bildirim formu doldurularak yürürlükteki ilgili mevzuatta tanımlanan sürelere uymak kaydı ile TİTCK’ya bildirilir. Uygulama sırasında ilacın kullanıldığı hastalarda ortaya çıkan ölümler (program ilacı ile ilgisi olsun veya olmasın) ve ciddi advers olaylar sekiz gün içinde TİTCK’ya bildirilir. Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu 10 Hasta Epikrizi Örneği Hastanın Baş harfleri XX.YY. şeklinde Cinsiyet: Doğum Tarihi: Hastanın Yaşı: ? Erkek XX/YY/ZZZZ şeklinde Hastanın Ağırlığı: ? Kadın Sorumlu Hekim Adı: Hekimin Görev Yaptığı Kurumun/Hastanenin Adı: Adres (Sokak, Şehir, Ülke) Güncel Teşhis: İlk Teşhis Tarihi: Hastada kullanılacak toplam ilaç sayısı: Hastalığın Evresi: Hastaya daha önce uygulanmış olan tedavi yöntemleri: Geçmiş Tedaviler: Tedavi Doz Başlangıç Tarihi Bitiş Tarihi Advers Olaylar Hastanın tıbbi öyküsü, diğer mevcut rahatsızlıkları: (GI, böbrek, v.s. gibi organ rahatsızlıklarını belgelendiriniz) Hastanın Kullanmakta Olduğu Diğer İlaçlar: 1. 2. 3. 4. 5. Diğer: Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu 11 Test Sonuçları: Aşağıdaki testlerin en son sonuçlarının belirtilmesi zorunludur. Sonuçlar forma kaydedilebilir, fakat ayrı dokümanlar halinde başvuru dosyasına eklenmelidir. Laboratuar Bulguları: Hematolojik Testler: Biyokimyasal Testler: Tümör Markerları: Sitogenetik Testler: Kemik İliği Biyopsisi: BT: MR: Sintigrafi: US: Bcr-Abl Seviyeleri: EKG: Mutasyon Analizi : Sorumlu Hekim: İmza: Tarih: Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu 12 İnsani Amaçlı İlaca Erken Erişim Programı Hasta Olur Formu Örneği Programın Adı: Program Kodu: Sorumlu Hekimin; (Bu bölüm hekim tarafından doldurulacaktır) Adı- Soyadı İmzası Tarih Lütfen Dikkatlice Okuyunuz! Bu programa katılmak üzere davet edilmiş bulunmaktasınız. Bu programda yer almayı kabul etmeden önce programın ne amaçla yapılmak istendiğini anlamanız ve kararınızı bu bilgilendirme sonrası özgürce vermeniz gerekmektedir. Size özel hazırlanmış bu bilgilendirmeyi lütfen dikkatlice okuyunuz. - - - - - - Programın Amacı nedir? Katılma Koşulları nedir? Nasıl bir uygulama yapılacaktır? (İlaç hangi dozda günde kaç kere kullanılacağı, yapılacak olan tetkiklerin (kan, idrar, görüntüleme yöntemleri gerekirse biyopsi vb.) neler olacağı konusunda hasta bilgilendirilecektir) Sorumluluklarım nedir? (Ziyaret aralıkları v.b.) Katılımcı sayısı nedir? Katılımım ne kadar sürecektir? Programa katılma ile beklenen olası yarar nedir? Programa katılma ile beklenen olası riskler ve rahatsızlıkları nelerdir? (Söz konusu ilacın olası zararlarından en yaygından başlamak üzere en seyrek görülen zararına kadar açıkça belirtilmeli, söz konusu maddeye ya da diğer bileşenlerinden herhangi birine duyarlılığı olan hastalarda kullanılmaması ve varsa hayvan çalışmalarının sonuçlarının da belirtilmesi gerekmektedir.) Alternatif tedavi yöntemleri nelerdir? (Hasta için uygun/avantajlı olabilecek tüm alternatif işlemler ya da tedavi kürleri, bunların önemli olası yararları ve riskleri hastaya sorumlu hekim tarafından açıklanmalıdır.) Gebelik ve Emzirme Dönemindeki Kullanımına İlişkin bilgiler Program süresince birlikte kullanılmasının sakıncalı olduğu bilinen ilaçlar/besinler nedir? İlacın saklama koşulları nelerdir? Hangi koşullarda program dışı bırakılabilirim? Yeni bulgular (Program süresince yapılan tedavi/uygulamaya yönelik hastayı ilgilendirecek herhangi bir gelişme olduğunda hastanın bilgilendirileceği belirtilmelidir.) Program süresince çıkabilecek sorunlar için kimi aramalıyım? (Hastanın 24 saat ulaşabileceği bir cep telefonunun verilmesi gerekmektedir.) Programı destekleyen kurum/kuruluş var mıdır? Programa katılmam nedeniyle herhangi bir ödeme yapılacak mıdır? (Hiçbir ödeme yapılmayacağı belirtilmelidir.) Programa katılmayı kabul etmemem veya programdan ayrılmam durumunda ne yapmam gerekir? Gizlilik Hastanın; Adı-soyadı: Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu İmzası: Tarih: 13 • Hekimi tarafından hastanın fayda gördüğü belirtilen tedavi programı, firma tarafından tek taraflı olarak sonlandırılamaz. • Programa dahil edilen hastalar için; fayda gördüğü müddetçe ilgili ilaç Türkiye’de ruhsat alıp geri ödeme listesine (ek4/A) alınana kadar ilgili firma tarafından karşılanır. • İlacın güvenilirliği ile ilgili risk/yarar profili yönünden olumsuz kanaat oluşması durumunda uygulama, hekim ve/veya TİTCK tarafından sonlandırılır. Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu 14 CU Başvurularında Yaşadığımız Sorunlar Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu 15 Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu 16 Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu 17 Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu 18 2010 yılından bugüne kadar açılan CU programları • 2010-28.03.2015 tarihleri arasında ülkemizde 51 CU programı açılmış ve toplam 1557 hasta dahil edilmiş. • 51 programdan 3 tanesi acil olarak deneysel ilaca erişim kapsamında değerlendirilmiştir (molibden kofaktör eksikliği, hipofosfatazya, Wolman hastalığı) • 1 tane yeni başvuru değerlendirme aşamasındadır. Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu 19 Şu anda 11 adet onkoloji-hematoloji alanında ve 1 adet hepatit C alanında olmak üzere 12 erken erişim programı yürütülmektedir: • Kronik myeloproliferatif hastalıklar: Ruksolitinib • Malign melanom: Nivolumab • Malign melanom: Pembrolizumab • Malign melanom: Trametinib + Dabrafenid • KHDAK: Alektinib • Over Kanseri: Olaparib • KLL: Alemtuzumab • Sistemik Mastositoz: Midostaurin Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu 20 • • • • Liposarkom: Palbosiklib KHDAK: Nindetanib AML: Gemtuzumab Hepatit C: Sofosbuvir + Ledipasvir Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu 21 Yürütülmekte Olan CU Programları Tanı CU No CU 43 CU 46 CU 51 CU 59 CU 61 CU 62 CU 63 CU 66 CU 67 CU 68 CU 70 Myelofibrozis KLL Mastositoz Malign Melanom NSCLC Over Kanseri NSCLC Malign Melanom Malign Melanom Hepatit C Liposarkom CU 72 AML Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu Programın İlaç Açıldığı Yıl Ruxolitinib 2011 Alemtuzumab 2013 Midostaurin 2014 Nivolumab 2014 Alektinib 2014 Olaparib 2014 Nindetanib 2014 Pembrolizumab 2015 Trametinib 2015 Sofosbuvir+Ledipasvir 2015 Palbosiklib 2015 Gemtuzumab 2015 Ozogamicin Hasta Sayısı 224 46 3 25 14 4 1 7 2 1 1 22 2015 PLANLARIMIZ • Endikasyon dışı ilaç kullanım başvurularının elektronik ortamda yapılabilmesi • Yurtdışı ilaçların e-reçete olarak yazılması ve başvuruların elektronik yapılabilmesi • İnsani Amaçlı İlaca Erken Erişim Programı Kılavuzu’nu güncellemek ve yürütülmekte olan programların listesini web sayfamızda yayımlamak Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu 23 ED, YD ve CU başvuruları sonrası her türlü sorununuzda: recetebasvuru@titck.gov.tr Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu 24 Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu 25